70萬“天價(jià)藥”入醫(yī)保 罕見病男孩終圓上學(xué)夢

“十四五”期間，醫(yī)療保障制度讓更多罕見病患者受益。一名叫小石頭的小男孩，患有SMA脊髓性肌萎縮癥，他曾被醫(yī)生診斷“可能活不過2歲”。如今，他不僅打破了生命的預(yù)言，更勇敢地邁出了走向社會的第一步。

眼前這個大聲喊“起立”的孩子，名叫馬驥騏，小名叫“石頭”，而他卻恰恰是班里唯一一個沒法自己“起立”的孩子。

早在小石頭還不滿一周歲的時(shí)候，家里人就發(fā)現(xiàn)，簡單的抬頭，翻身這些動作，對這個孩子來說，顯得特別困難。經(jīng)過多方檢查，最終被確診為一種罕見病，脊髓性肌萎縮癥。會引發(fā)肌肉無力、萎縮，嚴(yán)重時(shí)可累及呼吸、吞咽等關(guān)鍵功能，甚至危及生命。

小石頭父親 馬恒祥：剛確診的那段時(shí)間，沒有藥。當(dāng)時(shí)石頭身體狀態(tài)特別差。他過1歲生日的時(shí)候，我覺得這就是他最后一次過生日。

小石頭的父親馬恒祥偶然得知國外一種藥物叫諾西那生鈉，可以延緩這一疾病的進(jìn)程，價(jià)格要70萬一針，而且需要終身用藥，這個價(jià)格對于這個家庭來說，太過昂貴。第二年，藥企將價(jià)格降到55萬一針。石頭爸爸一咬牙，決定砸鍋賣鐵也要打上這一針。

小石頭奶奶：湊錢打上了。打上了，石頭爸爸也愁得慌，第二年怎么辦呢？

醫(yī)保國談靈魂砍價(jià)：

每一個小群體都不應(yīng)被放棄

就在馬恒祥為后續(xù)治療資金發(fā)愁的時(shí)候，小石頭的“救命藥”諾西那生鈉注射液已經(jīng)被列入當(dāng)年國家醫(yī)保藥品目錄談判名單。

國家醫(yī)保談判專家 張勁妮：我們希望企業(yè)在第一輪報(bào)價(jià)就要拿出最大的誠意，其實(shí)我們一直考慮這個問題，每一個小群體都不應(yīng)該被放棄。

經(jīng)過六輪報(bào)價(jià)，雙方終于在價(jià)格上達(dá)成一致。諾西那生鈉從55萬元降到每針降到3萬多元。

罕見病藥品用量很小，但研發(fā)投入巨大，被網(wǎng)友們稱為“靈魂砍價(jià)”的醫(yī)保目錄談判，就是希望通過國家的力量，在患者，企業(yè)和醫(yī)�；�金中搭建平臺，找到最佳平衡點(diǎn)。而這個藥品通過降價(jià)和報(bào)銷，像小石頭這樣的家庭基本能夠承受。

小石頭父親 馬恒祥：重生，我認(rèn)為是重生，對于我們家庭來說也是重生，對一個群體來說也是重生。我一直說，這就是救我們的命，救命之恩大于天。

而諾西那生鈉這種特效藥也在納入醫(yī)保藥品談判目錄后，僅2022年在國內(nèi)的銷量就增長了2.6倍，當(dāng)年就有2812名患者使用了14206針，分別是前一年的10.5倍和41.5倍。越來越多的SMA患者像小石頭一樣用上了這款救命藥。

小石頭父親 馬恒祥：在他7歲半的時(shí)間段，去看他3歲時(shí)候用藥，是逆天改命的。如果沒有醫(yī)保談判，如果沒有醫(yī)保的保障是不可能的�？赡芪覀冋麄�家現(xiàn)在這個屋也不會留著，整個家就會被掏空。這是一個在紙面上的政策，真正落到一個家庭，一個人的身上來說，不是那幾行字所能闡述的這么一個意義。

持續(xù)使用特效藥、日復(fù)一日康復(fù)訓(xùn)練。像其他小朋友一樣去上學(xué)似乎已經(jīng)不再是一個遙不可及的夢。2025年9月1日，小石頭終于走進(jìn)了心心念念的小學(xué)。

山東濟(jì)南高新區(qū)豐奧嘉園小學(xué)一年級二班班主任 王溪萌：他現(xiàn)在是站立的姿勢，他很想和大家做一樣的動作，盡他自己的所能。我覺得很感動，他很積極地在融入。

山東濟(jì)南高新區(qū)豐奧嘉園小學(xué)校長 張軍芳：醫(yī)保談判，包括醫(yī)藥的進(jìn)步，包括我們教育越來越包容，包括我們的社會在發(fā)展。未來，我覺得我們無法想象未來可以變成多么美好的樣子，大家都在努力，誰又不能說他未來不能考上他理想的大學(xué)，找到他理想的工作，他未來一定會為社會做出更大的貢獻(xiàn)，真的是充滿希望的一件事情。